来源：人民日报健康客户端
作者：记者高瑞瑞赵萌萌石梦竹
“我们的‘救命药’二氟尼柳突然买不到了，希望能帮帮我们”“二氟尼柳是治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的有效药物，而且价格便宜，但现在买不到药，这对我们来说无疑是雪上加霜”……
近日，人民日报健康客户端投诉留言板收到留言，由于二氟尼柳突然停产，多位转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者在年底已经买不到药，目前正面临无药可用的困境。
二氟尼柳停产，患者面临用药困境。受访者供图
救命药二氟尼柳停产，ATTR患者面临用药困境
年，张娟（化名）在北京确诊患有转甲状腺素蛋白淀粉样变，“那个时候维万心刚刚进入中国的市场，价格还很贵，对家庭负担比较重，所以一直听大夫的建议，确诊后主要用药就是二氟尼柳和维达全，二氟尼柳大概二三十块钱一盒，能吃三四天左右。”张娟向人民日报健康客户端记者回忆道。
张娟是典型的家族遗传患者，深深理解患上这种疾病的无助和绝望。“我的父亲和伯父都是40岁左右发病，父亲得病一年后去世，伯父是病后三四年左右去世，年，我堂哥也因为这种病去世了。”张娟记得，堂哥的病情发展到最后，完全瘫痪在床，不停地打止疼针，这让她非常害怕。“停用二弗尼柳的这段时间，我的心情也一直很焦虑。”张娟说。
同样深陷焦虑的还有来自重庆的晓晨（化名），“从年底开始，我们发现这个药涨了一点价格，后来逐渐在一些平台买不到，一直到年底，我们发现在各个平台上彻底没有药了。”晓晨告诉人民日报健康客户端记者，她的父亲由于患有转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR），长期服用二氟尼柳，进口药太贵了，于是在医生的建议下服用二氟尼柳，发现确实有效，这对于他们一家人来说像是救命药一样。
“遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）是人体TTR基因突变引起的一类遗传性疾病，很多患者都有家族病史。”医院神经内科副主任医师孟令超告诉人民日报健康客户端记者，该病是一种罕见的、进行性加重的疾病，由于认知程度低，临床症状不具有特异性，常与其他疾病混淆，患者往往在确诊前辗转各地，错过最佳治疗时机。目前，我国该病诊断率不足1%，患者确诊后平均存活时间也只有2～5年。
用药困境：原材料短缺，早已停产
“二氟尼柳原本是用于治疗关节炎，是一种叫非甾体抗炎药。但是后来研究发现对转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者有一定的效果，但是从临床观察来看，患者的效果并不十分理想。”孟令超表示，在临床上一般不会首推二氟尼柳，但它对ATTR确实有一定的延缓作用，而且价格便宜，因此仍有相当一部分患者在应用该药。
人民日报健康客户端记者查询国家药品监督管理局官方网站发现，目前二氟尼柳相关的药品批文共有7个，涉及远力健药业、中盛药业、巨化集团、泰丰制药、罗欣药业等6个生产厂家，状态均无异常。随后记者查询京东大药房、天猫大药房等电商购药平台显示，各种规格、各种品牌的二氟尼柳均已断货。
对此，人民日报健康客户端记者致电郑州泰丰制药有限公司，对方工作人员表示，“由于原材料短缺，基本上所有生产二氟尼柳药企都已经停产了，我们更是很久之前就已经停产了，大概今年6月份能够恢复供应。”
山东罗欣药业工作人员告诉人民日报健康客户端记者，“由于原材料短缺，一年前我们就已经不生产二氟尼柳了，具体恢复时间还不知道。”
在买不到二尼氟柳的一百多天里，晓晨一家人始终生活在病情恶化的恐惧中。而她所在的患者群里，二百多个家庭同样也面对着买不到药的困境。“现在我们最大的希望是二氟尼柳能尽快恢复生产，很多病友已经在打听国外代购二氟尼柳，但如果二氟尼柳这种很普通的基本用药，我们都要去代购的话，治疗的经济负担将会非常大。”张娟说。
专家呼吁：各地医保尽快落地，积极引入国外新药
“目前，药物治疗是转甲状腺素蛋白淀粉样变最主要的治疗方法。”孟令超介绍，目前治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的药物主要有三类，一是二氟尼柳，二是氯苯唑酸药物，三是国外基因治疗药物。而在临床上，比较常用的是辉瑞公司生产的氯苯唑酸，这类药物有两种剂型：20毫克维达全和61毫克维万心，目前维万心已经进入医保。而二氟尼柳这款药物应用得最早也最便宜，但效果不十分理想，很多患者使用之后，疾病仍会出现明显进展。
据悉，目前我国已上市用于治疗ATTR的药物，仅有辉瑞的两款产品：氯苯唑酸葡胺软胶囊和氯苯唑酸软胶囊(维达全/维万心)，分别于年2月、9月获得NMPA批准上市，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经(ATTR-PN)I期症状的成人患者和治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），在此之前，我国在该领域均采取对症治疗，无有效治疗药物。
然而，维万心在年底进入医保后，并没有给一些患者带来实在的福利。“年3月到6月，我终于用上维万心，但服用后副作用太大，一直呕吐，此外，职工医保报销之后，维万心还是元多一盒，对于普通家庭来说依然价格高昂，所以三个月之后，我又换成二氟尼柳，但没想到现在停产了。”张娟说。
“维万心目前已经进入罕见病医保目录，北京、上海等大城市患者可以进行医保用药，但其实很多省市还没有落地，即使第二年进入当地医保目录，也不能报销，甚至有个别地区需要住院才能医保使用这个药物。另外，另一款药维达全目前没有进入医保，一盒大概5万元，价格比较贵，很多人都接受不了。”孟令超说。
孟令超表示，目前来讲维万心是国内针对ATTR最有效的治疗药物，临床上还是积极建议患者用药，同时也呼吁各省市尽快推进维万心医保报销落地，切实减轻患者负担。
此外，孟令超也积极呼吁尽快引入国外基因治疗药物，“毕竟这种病的病情进展快，即使是一些年轻患者，也仅有大概6～12年的时间，很快会危及生命，不管是哪一种基因治疗药物，如果有很好的替代治疗方式，可以先引入中国，让患者有更多的用药选择。”孟令超说。