年6月26日，一家生物制药公司横空出世，登陆美国纳斯达克交易所夺得年度最大生物科技IPO桂冠，惊煞旁人。这家公司就是美国的罕见病治疗公司BridgeBio（也称作BridgeBioPharma，股票代码：BBIO）。
据悉，BridgeBio在当日发行普通股万股，每股定价17美元，计划募集资金3.亿美元，当日收盘涨逾62%，达到了每股27.55美元。
年7月1日，该公司关闭了普通股的IPO。本次IPO总计发行.5万股普通股，其中包括根据承销商的超额配售权行权出售的.5万股，实际募集资金超过4亿美元。除去承销商的折扣和佣金的万美元和发行成本万美元之后，BridgeBio从IPO中获得的净收益约为3.亿美元。
BridgeBio的成功让世人看见了一种全新的生物技术公司的建立模式，相比于传统针对某些疾病聚集相关科学家与投资人于一体的模式，BridgeBio倾向的是建立多个子公司，每个子公司享有半自治运营权，共享母公司资源，负责母公司特定的业务。
根据BridgeBio年公布的年报，该公司名下全资控股的生物制药子公司有8家，实际控股（拥有超过50％股份且有表决权）的公司有17家。BridgeBio官方也曾表示，与其他生物技术公司的商业模式相比，他们采取的模式更具优势和效率。在这种模式的加持下，现在公司已经拥有21条核心管线，其中有4条管线已经进入临床三期试验。
值得一提的是，这些成就是BridgeBio成立仅仅五年内的时间所取得。该公司于年在美国加利福尼亚州旧金山港区帕洛阿托（PaloAlto）落成，公司取名“Bridge”——桥梁，其初心在于搭起连接学术研究和临床应用的桥梁，将大学、学术医学中心和药物研究所的研究成果转化为临床治疗所需的基因靶向药物。
孟德尔遗传病：BridgeBio帝国建立的初始之地
“孟德尔”被广为熟知离不开“孟德尔遗传定律”，这背后就是高中生物课本中大名鼎鼎的豌豆杂交实验。但可能人们不曾了解的是，还有一类以“孟德尔“”命名的遗传病——孟德尔遗传病，这是一类以一对等位基因控制的遗传病，例如镰刀性贫血、白化病、色盲等，其单基因变异效应较强。
BridgeBio成立的初衷便是发展治疗孟德尔遗传病的转化医学，孟德尔遗传病多是一些罕见病。根据美国年的《孤儿药法（OrphanDrugAct）》规定，罕见病通常是指在美国每年低于20万患者的疾病（美国总人口约3.亿），治疗此类疾病的药物被称之为孤儿药。
由于孤儿药的市场空间受限，企业预期开发这种药物的成本可能难以从在药品销售中得到回收，所以开发这类药物的企业需要在申请NDA或BLA前，向美国FDA提出孤儿药称号的申请请求，从而获得*府的经济激励，例如机会获得用户费用减免、税收优惠等。
目前，BridgeBio获得孤儿药称号的药物管线包括了BBP-、BBP-、BBP-、BBP-、BBP-以及BBP-。
值得一提的是，经过BridgeBio数年围绕孟德尔遗传病的研究，目前该公司已经搭建了十余条孟德尔遗传病的研发管线，除了上述提到的获得孤儿药称号的6条研发管线外，BridgeBio的在研管线还包括了BBP-、BBP-、BBP-、BBP-、BBP-、BBP-、BBP-、BBP-、BBP-、BBP-这10条。
BridgeBio的部分研发管线BridgeBio在其