药物研发进展
1.正大天晴注射用重组人凝血因子Ⅷ在中国获批，预防出血
8月31日，正大天晴宣布，已经收到中国国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药品注册证书》，注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉）被批准用于12岁及以上血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）出血的预防。公开资料显示，血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。由于凝血因子Ⅷ缺乏，血友病A患者无法形成血小板凝集网络，终身面临极高的出血风险。在临床表现上，主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗，包括人凝血因子和重组人凝血因子。《罕见病诊疗指南》指出，血友病A的替代治疗首选人基因重组凝血因子Ⅷ制剂或病*灭活的血源性凝血因子Ⅷ制剂。一旦出血，应尽早、有效地处理血友病患者的出血，避免并发症的发生和发展。根据正大天晴新闻稿介绍，其注射用重组人凝血因子Ⅷ的获批基于一项多中心、开放、非对照预防治疗的关键性临床试验。研究结果显示，81例既往接受过人凝血因子Ⅷ治疗的重度血友病A患者（≥12岁）接受本品预防治疗治疗期间，48例患者未发生出血事件，33例患者发生72次新发出血事件，其中56次的出血事件可通过1次或2次输注止血。在可评价的69次新发出血事件中，13次疗效评价为极好，45次疗效评价为良好。
2.治疗多类型癌症，罗氏PD-L1单抗皮下制剂治疗仅需7分钟
近日，罗氏（Roche）宣布其靶向PD-L1抗体Tecentriq（atezolizumab）皮下制剂获得英国药品和医疗产品监管署（MHRA）批准上市。Tecentriq皮下制剂获批在英国用于Tecentriq静脉制剂之前已获批的所有适应症（包括某些类型的肺癌、膀胱癌、乳腺癌和肝癌）。与耗时30-60分钟的静脉输注相较，Tecentriq皮下注射大约仅需7分钟。根据罗氏的新闻稿，这次批准是Tecentriq皮下制剂首次在全球获得监管单位批准。该药物于美国FDA以及欧洲药品管理局（EMA）的审评正在进行中，美国FDA预计在今年9月15日以前完成审查。Tecentriq是罗氏开发的一种靶向PD-L1的单克隆抗体。PD-L1是一种在肿瘤细胞和肿瘤浸润性免疫细胞上表达的蛋白质。通过抑制PD-L1，Tecentriq可以激活T细胞，达到治疗肿瘤的效果。目前，该药已在全球范围内获批用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）、小细胞肺癌（SCLC）、肝细胞癌、尿路上皮癌、PD-L1阳性转移性三阴性乳腺癌和BRAFV突变的晚期黑色素瘤等多种癌症。Tecentriq皮下制剂将Tecentriq与HalozymeTherapeutics的Enhanze药物输送技术相结合。Enhanze药物输送技术基于一种专有的重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20），该酶可暂时降解人体内的透明质酸，从而使Tecentriq皮下制剂能够迅速分散并吸收到血液中。Tecentriq皮下制剂是罗氏第四种皮下癌症疗法。多项肿瘤学研究表明，与静脉给药相比，大多数癌症患者通常更喜欢皮下给药，因为其不适感较低、易于给药且治疗持续时间更短。
3.首个！齐鲁制药仿制药恩扎卢胺片上市申请已获受理
8月31日，CDE