肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚为特征，左心室壁受累最为常见，患病率约为80/10万。根据是否存在左心室流出道梗阻，肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两大类型。患者通常会出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状，甚至出现严重并发症，导致病情恶化或死亡。
肥厚型心肌病往往需要通过心脏超声检查予以确诊，由于肥厚型心肌病的症状与其他心脏疾病相似，疾病容易被忽视，目前诊断率相对较低，甚至部分患者首发即猝死。随着病情的进展和恶化，晚期患者会合并心力衰竭、心律失常和卒中等心血管疾病，为患者及其家庭带来了沉重的生理与心理负担，同时也显著增加了医疗体系的负担。研究显示，肥厚型心肌病患者相关门诊就诊次数在1年内从平均2.3次增加到7.8次；而住院比例则达到27%，较初始阶段的8%大幅增加。
全球首创心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊获国家药品监督管理局优先审评批准，用于治疗II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状。这是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。
玛伐凯泰胶囊通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。研究显示，可显著改善左心室流出道压差、纽约心脏协会心功能分级。
EXPLORER-CN主要研究者张抒扬教授指出：
“与非梗阻性肥厚型心肌病患者相比，左心室流出道梗阻的患者生存率较低。常规药物只能减轻症状，并不能从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群。而手术或介入治疗虽可以改善肥厚型心肌病症状，但是侵入性治疗难度高且存在并发症风险，极少患者会接受，目前在临床上并未得到广泛应用，亟待新的创新药物出现以改变治疗现状。”