对基因治疗明星公司Intellia（股票代码：NTLA)来说，今年是一个好年头。其创始人之一詹妮弗·杜德纳（JenniferDoudna）博士因CRISPR研究获得诺贝尔化学奖。现在，她帮助建立的生物技术公司正在将这一研究成果付诸实施，并表示它现在计划进行世界上第一个单疗程疗法的临床试验，该疗法“有可能阻止和逆转”一种被称为遗传性转甲状腺素淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN）的疾病。
当一个人出生时，TTR基因发生特定的DNA突变，导致肝脏产生一种名为转甲状腺素（TTR）的蛋白质，当其以错误的形式在体内堆积后就会产生遗传性疾病。hATTR可表现为多发性神经病（hATTR-PN），可导致神经损伤，或心肌病（hATTR-CM），涉及心肌疾病可导致心力衰竭。
这种疾病近年来备受