齐鲁晚报·齐鲁壹点记者王小蒙
6月28日，罕见心肌病治疗药物维万心（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax，61mg）新价格在山东省药械集中采购平台挂网。齐鲁晚报·齐鲁壹点记者注意到，此次大幅降价，意味着患者每年支付负担大大降低。据了解，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见的、致死性心肌病，其发病原理在于不稳定转甲状腺素蛋白（TTR）异常解离并错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质，长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物，为该疾病患者治疗带来了新希望。
氯苯唑酸软胶囊为ATTR-CM患者带来福音
ATTR-CM是一种罕见心肌病，极易与心衰混淆，加之疾病认知不足，患者往往因为误诊、漏诊以及延误诊治而错过最佳治疗时间。近几年医院陆续诊断出该疾病，患者的生活质量和生命受到严重影响，临床诊断后平均生存时间仅为2~5年。
据悉，去年9月底，中国国家药品监督管理局批准维万心，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，以减少心血管死亡及心血管相关住院。此创新药物的获批上市，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，改变了以往ATTR-CM无药可医的困境，为患者带来延长生命的希望。
ATTR-CM不仅是一种致死性疾病，而且对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响。在维万心获批之前，患者缺乏针对性的治疗方案，临床中仅能针对症状治疗，帮助患者缓解相应症状，如心衰、房颤等。在极少数情况下，需要进行心脏和肝脏移植，但相应的经济负担重，且存在供体稀缺、排异风险大、患者难以耐受手术等弊端。
此次降价将极大减轻ATTR-CM患者用药经济负担
罕见病一直是全人类的挑战，与其他疾病相比，罕见病在疾病认知、诊断、治疗及其患者用药可及性和可支付性方面都存在较大差距。
北京病痛挑战公益基金会理事长王奕鸥表示，罕见病患者群体在治疗方面遇到的两大主要问题，一是无药可用，二是有药可用，却负担不起。“目前多种罕见病，只有多种有治疗药物，而且大都没有在国内上市。一方面，有药可用对于罕见病的治疗来说意义重大。另一方面，一部分罕见病治疗药物未被纳入医保药品目录，罕见病患者及家庭难以承担高额药费，最终只能放弃治疗”。王奕鸥希望在国家罕见病用药保障机制下，可以提高罕见病患者用药的可及性，改善他们的疾病状态，能够像正常人一样有机会再次回馈社会，为社会创造更多的价值。
此次维万心新价格在山东的落地执行，让更多ATTR-CM患者的用药负担得以减轻。齐鲁晚报·齐鲁壹点记者对比价格后发现，此次大幅降价，意味着患者每年支付负担大大降低，山东此举确实让ATTR-CM患者颇享实惠。
罕见病诊治及用药保障还需提高社会认知
齐鲁晚报·齐鲁壹点记者了解到，山东历来重视罕见病群体的救治和保障。年底由山东省医保局牵头发布的《关于将部分罕见病特效药品纳入我省大病保险保障范围的通知》。通知明确，将治疗戈谢病、庞贝病、法布雷病的特药纳入山东省居民和职工大病保险特药管理，起付线为2万元，每人每年封顶90万元，剩余部分由药企援助、医疗救助和慈善帮扶等手段综合解决。
为了广大罕见病患者的福祉，此次罕见心肌病治疗药物维万心在山东的大幅降价只是开始，据了解，维万心此次降价将陆续覆盖全国。
随着创新治疗药物的上市，国内ATTR-CM患者也能够获得更好的治疗。同时，提升患者对ATTR-CM的认知，也将会是提高疾病诊疗率的有效手段之一。希望通过多方的共同努力，建立完备的、覆盖面广的诊疗示范中心、助力建设具备快速诊疗水平的多学科诊疗团队，以及推动面向广大临床医生以及公众和患者的疾病教育科普活动，进一步提高ATTR-CM的诊疗率。